Trotz positiver präklinischer Ergebnisse scheitern etwa 30% der Arzneimittelkandidaten an klinischen Studien am Menschen, da sie Nebenwirkungen verursachen. Weitere 60% erzeugen nicht den gewünschten Effekt.
In-vivo-Tests, insbesondere in klinischen Studien, sind ein wichtiger Aspekt der medizinischen Forschung im Allgemeinen. In-vivo-Studien liefern wertvolle Informationen über die Auswirkungen einer bestimmten Substanz oder des Fortschreitens der Krankheit in einem ganzen, lebenden Organismus.,
Die wichtigsten Arten von In-vivo-Tests sind Tierversuche und klinische Studien.
Tierstudien
Forscher nutzen Tierstudien, um die Mechanismen aufzudecken, die verschiedenen Krankheitsprozessen zugrunde liegen, und um die Sicherheit neuer medizinischer Behandlungen zu bewerten.
Tierversuche sind eine Art Mittelweg zwischen In-vitro-Experimenten und Versuchen am Menschen. Die meisten Tierstudien verwenden laborgezüchtete Mäuse oder Ratten, die fast genetisch identisch sind. Infolgedessen können Forscher verschiedene biologische Wirkungen innerhalb komplexer Organismen überwachen.,
Das Testen genetisch ähnlicher Probanden in einer Laborumgebung bietet einen Grad an Kontrolle, der in einer klinischen Studie nicht vorhanden ist.
Klinische Studien
Wenn ein Arzneimittelkandidat in In-vitro-und Tierstudien sowohl sicher als auch wirksam erscheint, werden die Forscher seine Wirkungen beim Menschen durch klinische Studien bewerten.
Forscher vergleichen häufig die Wirkungen neuer Medikamente mit denen eines Placebos.
Viele betrachten randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) als Goldstandard für pharmazeutische Tests. Alle RCTs müssen Randomisierung und Kontrolle enthalten.,
In der Randomisierung ordnen die Forscher die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder der Behandlungs-oder der Placebogruppe zu.
Mit der Kontrolle vergleichen die Forscher die Ergebnisse des Teilnehmers, der das neue Medikament oder die Intervention erhalten hat, mit denen eines Teilnehmers in der Kontrollgruppe. Die Teilnehmer der Kontrollgruppe erhalten eine alternative Behandlung wie ein Placebo oder eine ältere Form des neuen Arzneimittels.
Forscher können ihre RCT „blind“ machen, indem sie Informationen zurückhalten, die den am Experiment beteiligten Teilnehmer bis zum Ende der Studie beeinflussen könnten.,
Bei einem geblendeten RCT können die Behandlung und das Placebo in identischen Kapseln verteilt werden, sodass die Teilnehmer nicht sagen können, in welcher Behandlungsgruppe sie sich befinden.
Das Blenden kann auch das Zurückhalten von Informationen von Mitgliedern des Forschungsteams sowie von Teilnehmern beinhalten. Dies wird als doppelblindend bezeichnet.
Blending hilft, Verzerrungen oder systematische Fehler zu reduzieren, die das Design einer Studie und die Gültigkeit ihrer Ergebnisse gefährden können.