trots positiva prekliniska resultat misslyckas cirka 30% av läkemedelskandidaterna kliniska prövningar på människor på grund av att de orsakar negativa biverkningar. Ytterligare 60% ger inte önskad effekt.
in vivo-testning, särskilt i kliniska prövningar, är en viktig aspekt av medicinsk forskning i allmänhet. In vivo-studier ger värdefull information om effekterna av ett visst ämne eller sjukdomsprogression i en hel levande organism.,
huvudtyperna av in vivo-tester är djurstudier och kliniska prövningar.
djurstudier
forskare använder djurstudier för att avslöja de mekanismer som ligger till grund för olika sjukdomsprocesser och för att bedöma säkerheten hos nya medicinska behandlingar.
djurstudier fungerar som ett slags medelväg mellan in vitro-experiment och humanstudier. De flesta djurstudier använder laboratoriefödda möss eller råttor som är nästan genetiskt identiska. Som ett resultat kan forskare övervaka olika biologiska effekter inom komplexa organismer.,
testning av genetiskt likartade ämnen i en laboratoriemiljö ger en grad av kontroll som inte finns i en klinisk prövning.
kliniska prövningar
om en läkemedelskandidat verkar både säker och effektiv i in vitro-och djurstudier, kommer forskarna att utvärdera dess effekter på människor genom kliniska prövningar.
forskare jämför ofta effekterna av nya droger mot placebo.
många anser att randomiserade kontrollerade studier (RCT) är guldstandarden för farmaceutisk testning. Alla RCT måste innehålla randomisering och kontroll.,
i randomisering tilldelar forskarna slumpmässigt deltagarna till antingen behandlingsgruppen eller placebogruppen.
med kontroll jämför forskarna resultaten från deltagaren som fick det nya läkemedlet eller interventionen med dem från en deltagare i kontrollgruppen. Deltagarna i kontrollgruppen får en alternativ behandling, såsom placebo eller en äldre form av det nya läkemedlet.
forskare kan välja att ”blinda” sin RCT genom att undanhålla information som kan påverka deltagaren som deltar i experimentet tills rättegången slutar.,
en blindad RCT kan innebära att behandlingen och placebo fördelas i identiska kapslar så att deltagarna inte kan avgöra vilken behandlingsgrupp de befinner sig i.
bländande kan också innebära att man undanhåller information från såväl forskargruppens som deltagarnas medlemmar. Detta kallas dubbelblindning.
bländande bidrar till att minska bias eller systematiska fel som kan äventyra utformningen av en studie och giltigheten av dess resultat.