Dr Gordon Cohen jest kolegą St.Baldrick w John Hopkins Children ' s Center. Testuje nowe leki dla pacjentów z Ph+, którzy nawracają lub nie reagują na leczenie. Wyjaśnia Ph+wszystkie objawy, opcje leczenia i jak Twoje wsparcie przesuwa badania kliniczne do przodu, aby pomóc dzieciom z tą chorobą.
Co To jest ph+ALL?
ostra białaczka limfoblastyczna z dodatnim chromosomem Philadelphia (Ph+ALL) jest rzadkim podtypem najczęstszego raka u dzieci, ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL).,
jak wszystkie, PH+ ALL jest nowotworem typu białych krwinek zwanych limfocytami. To, co odróżnia go od standardowego, to fakt, że ma dobrze znaną mutację w swoim kodzie genetycznym, która łączy ze sobą dwa geny (geny BCR i ABL), które normalnie nie łączą się ze sobą. Ten gen BCR-ABL, znany również jako chromosom Philadelphia, może powodować białe krwinki stają się nowotworowe.,
przeczytaj o 2017 Ambasador Abby i jej pH+all story>
chociaż ten chromosom Philadelphia jest rzadki u dzieci WSZYSTKICH, jest znacznie bardziej powszechne u dorosłych wszystkich. Jest to również główna przyczyna innego znacznie bardziej powszechne białaczki dorosłych o nazwie przewlekłej białaczki szpikowej (CML).
Jakie są objawy pH+ALL?,
objawy PH + ALL są takie same jak standardowe ALL, które obejmują: powiększenie wątroby lub śledziony, powiększone węzły chłonne, bladość, gorączkę, siniaki, utratę masy ciała, ból kości i nieprawidłową liczbę krwinek. Objawy te są niespecyficzne i mogą wystąpić również w bardziej powszechnych chorobach wirusowych. Na przykład u pacjentów z mononukleozą może wystąpić wiele z tych samych objawów, a czasami może to wymagać specjalistycznych badań, aby odróżnić te dwie choroby.
Jak diagnozuje się PH+ALL?,
gdy pacjent jest zdiagnozowany ze wszystkimi istnieją specjalistyczne testy, które są wykonywane, aby zajrzeć do wnętrza komórek nowotworowych w ich specyficznych genów. Testy te starają się określić, czy istnieją jakieś znane mutacje, które mogą uczynić nowotwór bardziej lub mniej podatnym na leki przeciwnowotworowe. Chromosom Philadelphia jest jedną z wielu mutacji genetycznych, które można zidentyfikować za pomocą tych badań diagnostycznych. W rzeczywistości pacjenci zazwyczaj odkrywają, że mają Podtyp PH+ ALL dopiero tydzień lub dwa po zdiagnozowaniu ALL, a bardziej zaawansowane testy zostały przeprowadzone.,
Jakie opcje leczenia są dostępne dla pacjentów z PH+ALL?
w przeszłości pacjenci pediatryczni z Ph+ ALL byli bardzo trudni do wyleczenia standardową chemioterapią. Wskaźniki przeżycia były tylko około 30 procent, w porównaniu do wskaźników przeżycia większości dzieci wszystkich pacjentów ponad 85 procent. Dopiero niedawno, kiedy opracowano nową klasę leków, które bezpośrednio celują w chromosom Philadelphia, współczynnik przeżycia podwoił się do około 70 procent.,
dowiedz się więcej o raku u dzieci>
leki te nazywane są inhibitorami kinazy tyrozynowej. Najbardziej znanym lekiem z tej klasy jest imatynib (lub Gleevec). Stosowanie imatynibu w połączeniu z chemioterapią jest obecnie uznanym standardem leczenia dla dzieci z PH + ALL. W rzeczywistości kolejne duże amerykańskie badanie kliniczne, które będzie próbowało poprawić wyniki u dzieci z PH + ALL, wykorzysta imatynib w połączeniu z chemioterapią.
w jaki sposób badania pomagają dzieciom z Ph+ALL?,
jak wspomniano powyżej, wskaźniki pH + ALL cure poprawiają się, ale nadal pozostają w tyle za większością pacjentów pediatrycznych, u których zdiagnozowano ALL. Niektóre z badań idzie do opracowania nowych rodzajów leków, aby bezpośrednio celować chromosomu Philadelphia. Inne badania koncentrują się na próbie wykorzystania alternatywnych terapii w celu wyleczenia tych 30 procent pacjentów, którzy nie reagują na leczenie imatynibem (lub podobnymi lekami w swojej klasie) – co jest szczególnie trudną grupą pacjentów do wyleczenia.
nasze badania zaliczamy do tej drugiej grupy., Staramy się zrozumieć, dlaczego niektórzy pacjenci pediatryczni pH+ all Nawrot lub nie reagują na imatynib i jak możemy stosować inną klasę leków w połączeniu z imatynibem, aby pomóc w poprawie leczenia.
Czy Twoje dziecko zostało dotknięte rakiem w dzieciństwie, czy znasz dziecko, które zostało zdiagnozowane? Honorowe dzieci St. Baldrick, które zostały dotknięte chorobą nowotworową, inspirują uczestników zbiórki pieniędzy do udziału w misji Fundacji-do finansowania badań ratujących życie.
Czytaj więcej na stronie St., Baldrick ' s blog:
- ’Our Miracle': an Update on Abby
- St. Baldrick’s Researcher Tests New Treatment for Graft-Versus-Host Disease
- ' we Fight On': an Update on Abby