Dr.Gordon Cohen is een St. Baldrick ’s Fellow aan het John Hopkins Children’ s Center. Hij test nieuwe medicijnen voor patiënten met Ph + ALL die terugvallen of niet reageren op de behandeling. Hij legt uit Ph+alle symptomen, behandelingsopties, en hoe uw ondersteuning is het verplaatsen van klinische proeven naar voren om kinderen te helpen met deze ziekte.
Wat is Ph+ALL?
Philadelphia chromosoom positieve acute lymfoblastische leukemie (Ph+ALL) is een zeldzaam subtype van de meest voorkomende kinderkanker, acute lymfoblastische leukemie (ALL).,
net als ALL is Ph+ ALL een kanker van een type witte bloedcel dat lymfocyten wordt genoemd. Wat het anders maakt dan standaard is dat het een bekende mutatie in zijn genetische code heeft die twee genen (de BCR-en ABL-genen) samenbrengt die normaal niet met elkaar fuseren. Dit BCR-ABL-gen, ook bekend als het Philadelphia-chromosoom, kan ervoor zorgen dat de witte bloedcellen kanker worden.,
Lees meer over 2017 Ambassador Abby and her Ph+ALL story >
hoewel dit Philadelphia-chromosoom zeldzaam is bij pediatrische ALL, komt het veel vaker voor bij volwassen ALL. Het is ook de belangrijkste oorzaak van een andere veel meer voorkomende volwassen leukemie genoemd chronische myelogene leukemie (CML).
Wat zijn de tekenen en symptomen van Ph + ALL?,
De tekenen en symptomen van Ph+ ALL zijn dezelfde als standaard ALL, waaronder: vergroting van de lever of milt, vergrote lymfeklieren, bleekheid, koorts, blauwe plekken, gewichtsverlies, botpijn en abnormale aantallen bloedcellen. Deze symptomen zijn niet-specifiek en kunnen in gemeenschappelijkere virale ziekten, ook voorkomen. Bijvoorbeeld, kunnen de patiënten die met mononucleosis voorstellen veel van deze zelfde symptomen hebben en soms kan het gespecialiseerde testen nemen om de twee ziekten te onderscheiden.
Hoe wordt Ph+ALL gediagnosticeerd?,
zodra een patiënt is gediagnosticeerd met alle zijn er gespecialiseerde tests die worden uitgevoerd om in de kankercellen naar hun specifieke genen te kijken. Deze tests proberen te identificeren of er om het even welke bekende veranderingen zijn die de kanker min of meer vatbaar voor kankerbestrijdende drugs kunnen maken. Het Philadelphia chromosoom is één van de vele genetische veranderingen die met deze kenmerkende tests kunnen worden geà dentificeerd. In feite, ontdekken de patiënten typisch niet dat zij het subtype Ph+ allen tot een week of twee hebben nadat zij met allen worden gediagnosticeerd, en de meer geavanceerde tests zijn uitgevoerd.,
welke behandelingsopties zijn beschikbaar voor patiënten met Ph+ALL?
historisch gezien waren pediatrische Ph+ ALL patiënten zeer moeilijk te genezen met standaard chemotherapie. De overlevingspercentages waren slechts rond 30 percent, vergeleken met overlevingspercentages van de meeste pediatrische alle patiënten van meer dan 85 percent. Het was niet tot voor kort, toen een nieuwe klasse van geneesmiddelen die direct gericht op de Philadelphia chromosoom werden ontwikkeld, dat de overlevingspercentages verdubbeld tot ongeveer 70 procent.,
meer informatie over kinderkanker >
deze geneesmiddelen worden tyrosinekinaseremmers genoemd. Het meest bekende medicijn in deze klasse heet imatinib (of Gleevec). Het gebruiken van imatinib, in combinatie met chemotherapie, is nu de erkende standaard-van-zorgbehandeling voor jonge geitjes met Ph+ allen. In feite, zal de volgende grote Amerikaanse klinische proef die zal proberen om de resultaten in kinderen met Ph+ ALL te verbeteren imatinib in combinatie met chemotherapie gebruiken.
hoe helpt onderzoek kinderen met Ph + ALL?,
zoals hierboven vermeld, verbeteren de Ph+ ALL-genezingspercentages, maar ze lopen nog steeds achter op de meeste pediatrische patiënten die met ALL zijn gediagnosticeerd. Sommige van het onderzoek gaat in het ontwikkelen van nieuwe soorten drugs om direct het Philadelphia chromosoom te richten. Ander onderzoek is gericht op het proberen om alternatieve therapieën te gebruiken om die te genezen 30 procent van de patiënten die niet reageren op de behandeling met imatinib (of soortgelijke geneesmiddelen in zijn klasse) — dat is een bijzonder moeilijke groep patiënten te genezen.
ons onderzoek valt in de laatste groep., We proberen te begrijpen waarom sommige pediatrische Ph + ALL patiënten terugvallen of niet reageren op imatinib, en hoe we een andere klasse van medicatie in combinatie met imatinib kunnen gebruiken om behandelingen te verbeteren.
is uw kind aangeraakt door kinderkanker of Kent u een kind dat is gediagnosticeerd? St. Baldrick ‘ s geëerde kinderen, die zijn getroffen door kanker, inspireren fondsenwervende deelnemers om deel uit te maken van de missie van de stichting — om levensreddend onderzoek te financieren.
Lees meer op de St., Baldrick ‘ s blog:
- ‘Our Miracle’: An Update on Abby
- st. Baldrick ’s Researcher test New Treatment for Graft-Versus-Host Disease
- ‘We Fight On’: An Update on Abby