Nonostante i risultati preclinici positivi, circa il 30% dei candidati al farmaco fallisce gli studi clinici sull’uomo a causa di effetti collaterali avversi. Un ulteriore 60% non produce l’effetto desiderato.
I test in vivo, specialmente negli studi clinici, sono un aspetto vitale della ricerca medica in generale. Gli studi in vivo forniscono preziose informazioni sugli effetti di una particolare sostanza o sulla progressione della malattia in un intero organismo vivente.,
I principali tipi di test in vivo sono studi sugli animali e studi clinici.
Studi sugli animali
I ricercatori utilizzano studi sugli animali per scoprire i meccanismi alla base di vari processi patologici e per valutare la sicurezza dei trattamenti medici emergenti.
Gli studi sugli animali agiscono come una sorta di via di mezzo tra esperimenti in vitro e sperimentazioni umane. La maggior parte degli studi sugli animali utilizza topi o ratti allevati in laboratorio che sono quasi geneticamente identici. Di conseguenza, i ricercatori possono monitorare vari effetti biologici all’interno di organismi complessi.,
Testare soggetti geneticamente simili in un ambiente di laboratorio offre un grado di controllo che non esiste in uno studio clinico.
Studi clinici
Se un farmaco candidato appare sia sicuro che efficace in studi in vitro e animali, i ricercatori valuteranno i suoi effetti negli esseri umani attraverso studi clinici.
I ricercatori spesso confrontano gli effetti dei nuovi farmaci con quelli di un placebo.
Molti considerano gli studi controllati randomizzati (RCT) il gold standard per i test farmaceutici. Tutti gli RCT devono includere randomizzazione e controllo.,
Nella randomizzazione, i ricercatori assegnano casualmente i partecipanti al trattamento o al gruppo placebo.
Con il controllo, i ricercatori confrontano i risultati del partecipante che ha ricevuto il nuovo farmaco o intervento con quelli di un partecipante al gruppo di controllo. I partecipanti al gruppo di controllo ricevono un trattamento alternativo, come un placebo o una forma precedente del nuovo farmaco.
I ricercatori possono scegliere di “accecare” il loro RCT trattenendo informazioni che potrebbero influenzare il partecipante coinvolto nell’esperimento fino alla fine del processo.,
Un RCT in cieco potrebbe comportare la distribuzione del trattamento e del placebo in capsule identiche in modo che i partecipanti non possano dire in quale gruppo di trattamento si trovano.
L’accecamento può anche comportare il rifiuto di informazioni da parte dei membri del team di ricerca e dei partecipanti. Questo è noto come doppio accecamento.
L’accecamento aiuta a ridurre i pregiudizi o gli errori sistematici che possono compromettere la progettazione di uno studio e la validità dei suoi risultati.