Le Dr Gordon Cohen est boursier de St.Baldrick au John Hopkins Children’s Center. Il teste de nouveaux médicaments pour les patients atteints de Ph + qui rechutent ou ne répondent pas au traitement. Il explique Ph+tous les symptômes, les options de traitement et comment votre soutien fait avancer les essais cliniques pour aider les enfants atteints de cette maladie.
Qu’est-ce que Ph+ALL?
la leucémie lymphoblastique aiguë positive au Chromosome de Philadelphie (PH+LAL) est un sous-type rare du cancer infantile le plus courant, la leucémie lymphoblastique aiguë (Lal).,
Comme TOUS, Ph+ est un cancer d’un type de globules blancs appelés lymphocytes. Ce qui le rend différent du tout standard, c’est qu’il a une mutation bien connue dans son code génétique qui fusionne deux gènes (les gènes BCR et ABL) qui ne fusionnent normalement pas. Ce gène BCR-ABL, également connu sous le nom de Chromosome de Philadelphie, peut provoquer le cancer des globules blancs.,
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bien que ce chromosome de Philadelphie soit rare chez les enfants ALL, il est beaucoup plus commun chez les adultes ALL. C’est aussi la principale cause d’une autre leucémie adulte beaucoup plus fréquente appelée leucémie myéloïde chronique (LMC).
Quels sont les signes et symptômes de Ph+?,
Les signes et symptômes de Ph+ Tous sont les mêmes que la norme tous, qui comprennent: hypertrophie du foie ou de la rate, hypertrophie des ganglions lymphatiques, pâleur, fièvres, ecchymoses, perte de poids, douleur osseuse et numération anormale des cellules sanguines. Ces symptômes ne sont pas spécifiques et peuvent également survenir dans des maladies virales plus courantes. Par exemple, les patients présentant une mononucléose peuvent présenter plusieurs de ces mêmes symptômes et parfois il peut prendre des tests spécialisés pour distinguer les deux maladies.
comment le Ph + est-il diagnostiqué?,
une Fois qu’un patient est diagnostiqué avec TOUS il existe des tests qui sont effectués pour regarder à l’intérieur des cellules cancéreuses à leurs gènes spécifiques. Ces tests tentent d’identifier s’il existe des mutations connues qui peuvent rendre le cancer plus ou moins sensible aux médicaments anticancéreux. Le Chromosome de Philadelphie est l’une des nombreuses mutations génétiques qui peuvent être identifiées avec ces tests de diagnostic. En fait, les patients ne découvrent généralement pas qu’ils ont le sous-type PH + ALL avant une semaine ou deux après avoir été diagnostiqués avec ALL, et les tests plus avancés ont été effectués.,
quelles sont les options de traitement disponibles pour les patients atteints de pH+ALL?
historiquement, tous les patients pédiatriques atteints de Ph + avaient été très difficiles à guérir avec une chimiothérapie standard. Les taux de survie n’étaient que d’environ 30%, par rapport aux taux de survie de la plupart des patients pédiatriques de plus de 85%. Ce n’est que récemment, lorsqu’une nouvelle classe de médicaments ciblant directement le Chromosome de Philadelphie a été développée, que les taux de survie ont doublé pour atteindre environ 70%.,
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Ces médicaments sont appelés inhibiteurs de tyrosine kinase. Le médicament le plus connu de cette classe est appelé imatinib (ou Gleevec). L’utilisation de l’imatinib, en combinaison avec la chimiothérapie, est maintenant le traitement de référence reconnu pour les enfants atteints de pH+ ALL. En fait, le prochain grand essai clinique américain qui tentera d’améliorer les résultats chez les enfants atteints de pH+ ALL utilisera l’imatinib en association avec la chimiothérapie.
comment la recherche aide-t-elle les enfants atteints de Ph+?,
comme indiqué ci-dessus, les taux de guérison Ph+ ALL s’améliorent, mais ils restent à la traîne par rapport à la plupart des patients pédiatriques diagnostiqués avec ALL. Une partie de la recherche va dans le développement de nouveaux types de médicaments pour cibler directement le Chromosome de Philadelphie. D’autres recherches sont axées sur l’utilisation de thérapies alternatives pour guérir les 30% de patients qui ne répondent pas au traitement par l’imatinib (ou des médicaments similaires de sa classe) — qui est un groupe de patients particulièrement difficile à guérir.
notre recherche appartient à ce dernier groupe., Nous essayons de comprendre pourquoi certains patients pédiatriques Ph + tous rechutent ou ne répondent pas à l’imatinib, et comment nous pouvons utiliser une autre classe de médicaments en combinaison avec l’imatinib pour aider à améliorer les traitements.
votre enfant A été touché par le cancer dans l’enfance ou connaissez-vous un enfant qui a été diagnostiqué? Les enfants honorés de St. Baldrick, qui ont été touchés par le cancer, inspirent les participants à la collecte de fonds à faire partie de la mission de la Fondation — financer la recherche salvatrice.
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