Dr. Gordon Cohen je St.Baldrickův kolega v dětském centru John Hopkins. Testuje nové léky pro pacienty s Ph + všechny, kteří relapsují nebo nereagují na léčbu. Vysvětluje Ph + všechny příznaky, možnosti léčby a jak vaše podpora posouvá klinické studie vpřed, aby pomohla dětem s touto nemocí.
Co je Ph + vše?
Philadelphia chromozom pozitivní akutní lymfoblastická leukémie (Ph + ALL) je vzácný podtyp nejběžnější dětské rakoviny, akutní lymfoblastické leukémie (ALL).,
stejně jako všechny, Ph+ ALL je rakovina typu bílých krvinek nazývaných lymfocyty. To, co se liší od standardního, je to, že má ve svém genetickém kódu známou mutaci, která spojuje dva geny dohromady (geny BCR a ABL), které se normálně nespojují. Tento gen BCR-ABL, také známý jako chromozom Philadelphia, může způsobit, že se bílé krvinky stanou rakovinnými.,
Přečtěte si o roce 2017 Velvyslanec Abby a její Ph+ALL příběh >
Zatímco tento Philadelphia chromozom je vzácné v pediatrické VŠECHNY, to je mnohem častější u dospělých. Je to také hlavní příčina další mnohem častější dospělé leukémie zvané chronická myelogenní leukémie (CML).
jaké jsou příznaky a příznaky Ph + ALL?,
známky a příznaky Ph+ ALL jsou stejné jako standard VŠECHNY, mezi které patří: zvětšení jater nebo sleziny, zvětšené lymfatické uzliny, bledost, horečka, podlitiny, ztráta hmotnosti, bolesti kostí a abnormální počty krevních buněk. Tyto příznaky jsou nespecifické a mohou se vyskytnout i u častějších virových onemocnění. Například pacienti s mononukleózou mohou mít mnoho stejných příznaků a někdy může trvat specializované testování k rozlišení těchto dvou onemocnění.
Jak je diagnostikována Ph+ALL?,
jakmile je pacient diagnostikován se všemi, existují specializované testy, které se provádějí, aby se podívaly do rakovinných buněk na jejich specifické geny. Tyto testy se snaží zjistit, zda existují nějaké známé mutace, které mohou způsobit, že rakovina je více či méně náchylná k lékům proti rakovině. Chromozom Philadelphia je jednou z mnoha genetických mutací, které lze identifikovat pomocí těchto diagnostických testů. Ve skutečnosti pacienti obvykle nezjistí, že mají podtyp Ph+ ALL až týden nebo dva poté, co jsou diagnostikováni se všemi, a bylo provedeno pokročilejší testování.,
jaké možnosti léčby jsou k dispozici pacientům s Ph + ALL?
historicky bylo pediatrické Ph + všem pacientům velmi obtížné léčit standardní chemoterapií. Míra přežití byla pouze kolem 30 procent, ve srovnání s mírou přežití většiny pediatrických všech pacientů s více než 85 procenty. Až nedávno, když byla vyvinuta nová třída léků, které se přímo zaměřují na chromozom Philadelphia, se tato míra přežití zdvojnásobila na přibližně 70 procent.,
další informace o dětské rakovině>
tyto léky se nazývají inhibitory tyrosinkinázy. Nejznámější lék v této třídě se nazývá imatinib (nebo Gleevec). Použití imatinibu v kombinaci s chemoterapií je nyní uznávanou standardní léčbou pro děti s Ph + ALL. Ve skutečnosti bude další velká americká klinická studie, která se pokusí zlepšit výsledky u dětí s Ph+ ALL, používat imatinib v kombinaci s chemoterapií.
jak výzkum pomáhá dětem s Ph + ALL?,
Jak bylo uvedeno výše, Ph + všechny míry léčby se zlepšují, ale stále zaostávají za většinou pediatrických pacientů, u kterých jsou diagnostikovány všechny. Některé z výzkumu se chystá do vývoje nových typů léků přímo zaměřit na Philadelphia chromozomu. Další výzkum je zaměřen na snaží využít alternativní terapie k uzdravení těch 30 procent pacientů, kteří nereagují na léčbu imatinib (nebo podobné léky ve své třídě) — což je obzvláště obtížné skupině pacientů vyléčit.
náš výzkum spadá do druhé skupiny., Snažíme se pochopit, proč někteří dětských pacientů s Ph+ ALL relapsu nebo nereagují na léčbu imatinibem, a jak můžeme použít jiné třídy léků v kombinaci s imatinibem pomoci zlepšit léky.
dotklo se vaše dítě dětské rakoviny nebo znáte dítě, které bylo diagnostikováno? Poctěné děti svatého Baldricka, které byly postiženy rakovinou, inspirují účastníky fundraisingu, aby byli součástí poslání nadace-financovat záchranný výzkum.
Přečtěte si více o Sv., Baldrick je blog:
- ‚Zázrak‘: Aktualizace na Abby
- St. Baldrick je Výzkumník Testuje Novou Léčbu reakce Štěpu Proti Hostiteli
- ‚Bojovat‘: Aktualizace na Abby